Morbus Pompe spezifische Therapie

Die Morbus Pompe Behandlung erfordert immer eine Kombination aus verschiedenen Therapieansätzen: Neben der spezifischen medikamentösen Behandlung sind weitere auf die Krankheitssymptome bezogene Behandlungen erforderlich.

Abb.: Ansätze für die Behandlung von Morbus Pompe

Ursache des Morbus Pompe ist eine reduzierte Aktivität des Enzyms saure α-1,4-Glukosidase (GAA, saure Maltase). Infolgedessen akkumuliert Glykogen in Muskelzellen und führt zu einer zunehmenden Muskelschwäche und einer irreversiblen Schädigung des Muskelgewebes.¹ Eine medikamentöse Therapie ist bei jeder Verlaufsform indiziert. Hier wird die fehlende α-1,4-Glukosidase mittels regelmäßiger Infusionen durch ein rekombinant hergestelltes Enzym ersetzt.² Diese Form der Morbus Pompe-Behandlung kann den Krankheitsverlauf positiv beeinflussen, aber Morbus Pompe nicht heilen.

Hier erhalten Sie weitere Informationen zur spezifischen Therapie und zu den Daten der klinischen Studien bezgl. Wirksamkeit und Sicherheit.