Morbus Fabry – Therapieziele

Die Therapieziele für Morbus Fabry-Betroffene sollten unter Berücksichtigung der Patient*innenmerkmale, der Krankheitsvariante und des Krankheitsstadiums individuell festgelegt werden. Die Besserung der Symptome oder die Verhinderung der Progression der Erkrankung ist das Ziel für die meisten Parameter, die mit Morbus Fabry assoziiert sind. Ein europäisches Expertengremium hat mittels der Erkenntnisse einer systematischen Literaturübersicht und der eigenen klinischen Erfahrungswerte einen Konsens über detaillierte, organspezifische Therapieziele für Morbus Fabry festgelegt.