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  3. 26 mar 2024

Studio clinico ASMD¹

Autore: Sanofi

Editorial Team

Studio che ha avuto l’obiettivo di caratterizzare gli aspetti clinici dei pazienti con ASMD di tipo B per identificare gli endpoint di efficacia per i futuri studi su terapia enzimatica sostitutiva.
Studio-clinico-ASMD

Questo studio documenta il coinvolgimento multisistemico e la variabilità clinica dell’ASMD di tipo B. Sono stati identificati diversi end point di efficacia per futuri studi clinici di trattamento.

Leggi anche:

- Gestione della malattia

- Casi clinici pediatrici

- Casi clinici adulti

Bibliografia
  1. McGovern MM, et al. Pediatrics 2008;122:e341-e349

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