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Casi clinici pediatrici
Presentazione di casi clinici nel paziente pediatrico con ASMD di tipo B.
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Presentazione di casi clinici nel paziente pediatrico con ASMD di tipo B.
Presentazione di un caso clinico di un paziente con coinvolgimento polmonare nell'ASMD di tipo B (NPB).
Studio che ha avuto l’obiettivo di caratterizzare gli aspetti clinici dei pazienti con ASMD di tipo B per identificare gli endpoint di efficacia per i futuri studi su terapia enzimatica sostitutiva.
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Risorse utili per la gestione e l'approfondimento del Deficit di Singomielinasi Acida (ASMD).