Gestione della malattia
Il trattamento sintomatico è una parte importante della gestione della malattia, anche quando un paziente riceve la terapia enzimatica sostitutiva e/o è stato sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
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Il trattamento sintomatico è una parte importante della gestione della malattia, anche quando un paziente riceve la terapia enzimatica sostitutiva e/o è stato sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
La Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) è una complessa malattia autosomica recessiva che causa danni progressivi e irreversibili a carico di quasi tutti i sistemi organici e dei tessuti.1,2
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