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  2. Fonte: Campus Sanofi
  3. 5 feb 2024

Linee guida

Autore: Sanofi

Editorial Team

Linee guida internazionali per la gestione e il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I): opzioni terapeutiche e consensi europei.
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Le linee guida internazionali sulla gestione e sul trattamento della MPS I sono disponibili nelle pubblicazioni:

  • Bay L et al. New recommendations for the care of patients with mucopolysaccharidosis type I. Arch Argent Pediatr 2021;119(2):e121-e128 / e121
  • Muenzer J, Wraith JE, Clarke LA; International Consensus Panel on Management and Treatment of Mucopolysaccharidosis I. Mucopolysaccharidosis I: management and treatment guidelines. Pediatrics. 2009 Jan;123(1):19-29.

Opzioni terapeutiche:

La terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e il trapianto di midollo osseo/cellule staminali emopoietiche (BMT/HSCT) sono due delle modalità di trattamento primario per la MPS I, entrambe usate per la sostituzione dell’enzima deficitario.1,2 Un consenso europeo sulle opzioni terapeutiche è disponibile nella seguente pubblicazione:

  • de Ru MH, Boelens JJ, Das AM, Jones SA, van der Lee JH, Mahlaoui N, Mengel E, Offringa M, O'Meara A, Parini R, Rovelli A, Sykora KW, Valayannopoulos V, Vellodi A, Wynn RF, Wijburg FA. Enzyme replacement therapy and/or hematopoietic stem cell transplantation at diagnosis in patients with mucopolysaccharidosis type I: results of a European consensus procedure. Orphanet J Rare Dis. 2011 Aug 10;6:55.

 

Leggi anche:

- Gestione della malattia

- Terapia enzimatica sostitutiva

Bibliografia
  1. Muenzer J et al. Pediatrics 2009;123:19-29.
  2. Arn P et al. J Pediatr. 2009; 154:859-64 e3.

MAT-IT-2100680  

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