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  2. Fonte: Campus Sanofi
  3. 25 mar 2024
5 min

Progressione e prognosi

Autore: Sanofi

Editorial Team

   Rapida degenerazione infantile e variabilità nelle forme tardive della malattia di Pompe.

Nella forma infantile, la Malattia di Pompe è rapidamente progressiva e in genere, senza trattamento, la morte avviene entro il primo anno di vita.1

Nei bambini e negli adulti con la forma ad esordio tardivo il decorso della malattia è molto variabile, ma è comunque fatalmente progressivo, con morbilità significative e spesso mortalità prematura.2,3

Leggi anche:

- Panoramica della malattia
- Patogenesi
- Epidemiologia
- Aspetti genetici
- Presentazione clinica

Bibliografia
  1. Kishnani PS, Hwu W-L, Mandel H, Nicolino M, Yong F, Corzo D. J Pediatr 2006; 148:671-676.
  2. Hagemans ML, Winkel LP, Van Doorn PA, et al. Brain 2005; 128:671-7.
  3. Gungor D, de Vries JM, Hop WC, et al. Orphanet J Rare Dis 2011; 6: 34.

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