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Introducción

La púrpura trombótica trombocitopénica (PTT) es una entidad producida por un déficit de la proteasa encargada de la fragmentación del factor de Von Willebrand (FvW), conocida como ADAMTS13. Este déficit puede ser hereditario o debido a un anticuerpo que inhibe su correcta función. Pertenece al grupo de las formas primarias de microangiopatías trombóticas, las cuales se caracterizan por trombopenia y anemia hemolítica microangiopática. Con el correcto tratamiento aplicado a tiempo, en caso de PTT, las tasas de supervivencia pueden situarse por encima del 90%.

Nuestro caso clínico presenta una mujer de 58 años sin reacciones adversas a medicamentos conocidas, fumadora y con lupus eritematoso sistémico como patología de interés. En 2019, acudió al servicio de urgencias de nuestro centro por astenia, debilidad y coluria. Se evidenció una anemia hemolítica no inmunomediada (hemoglobina: 7,8 g/dL; haptoglobina: 3,3 mg/dL; test de Coombs directo negativo; y >1% de esquistocitos en frotis de sangre periférica) y trombocitopenia (10 x 109/L), por lo que, dada la sospecha diagnóstica de PTT, la paciente ingresó a cargo de hematología, y se analizó a posteriori la concentración de ADAMTS13, revelando un 0% + anticuerpos positivos. Queda confirmado el diagnóstico de presunción de la paciente.

Con el diagnóstico establecido, siguiendo las recomendaciones actuales, se inicia el recambio plasmático (RP) (2.000 mL por procedimiento) diariamente, con lo que se negativizó la actividad hemolítica, y se alcanzaron cifras >100.000 plaquetas tras diez días, aunque al intentar espaciar las sesiones, caía la cifra de plaquetas. Paralelamente se inició prednisona 1,5 mg/kg/ día como parte del tratamiento inicial.

Tras una semana sin RP, presentaba una respuesta subóptima sin llegar a ser refractaria (plaquetas entre 50 y 60 x 109/L y esquistocitos en el frotis en torno al 1,2%), por lo que se decide la introducción de rituximab* (375 mg/m2/semanas x4) en el plan terapéutico.

La paciente, tras recibir las dos primeras dosis, se manifestaba asintomática, y analíticamente, se normalizó el hemograma (hemoglobina: 11,5 g/dL; plaquetas: 100 x 109/L; esquistocitos <0,5%), se procedió al alta para continuar tratamiento ambulatoriamente y realizar el seguimiento posterior en consultas externas de hematología.

Tras dos meses desde el alta (cuatro dosis), se retira rituximab*, y a los cuatro meses, se retiran los corticoides (hemoglobina: 15,5 g/dL; plaquetas: 170 x 109/L).

Presentación clínica

Tras pasar casi 30 meses desde el fin de tratamiento, asintomática, la paciente acude a urgencias por un cuadro confusional, desorientación, molestias abdominales e ictericia. Se objetiva fiebre de 38,2 °C, presentaba datos analíticos de anemia hemolítica no inmune y trombocitopenia. Ante la alta sospecha de recaída de PTT, se solicita la concentración de ADAMTS13 + anticuerpos; y se plantea tratamiento de choque con: RP, corticoterapia y caplacizumab.

La paciente progresa con inestabilidad hemodinámica y empeoramiento del nivel de consciencia. Para descartar complicaciones, se realizan las pruebas de imagen pertinentes, con el objetivo de descartar una causa aguda del bajo nivel de consciencia (tomografía axial computarizada [TAC] de cráneo) y descartar el foco abdominal de la posible infección (TAC de abdomen), sin hallazgos en ambos. Se decide el ingreso en la unidad de cuidados intensivos desde urgencias hasta su estabilización.

Principales conclusiones y aprendizajes

  • El papel del caplacizumab refleja grandes posibilidades dentro del tratamiento dirigido de la PTT.
  • La monitorización del ADAMTS13 se antoja vital para el seguimiento de estos pacientes, y presenta particularidades en el caso de haber usado caplacizumab.
  • En la situación actual de desabastecimiento de hemoderivados, el papel de la terapia dirigida (como el caplacizumab) podría ser una opción interesante para disminuir el número de sesiones de recambio plasmático, teniendo en cuenta costes y productividad.

Autores

Dr. José Carlos de la Rosa García
Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez. Huelva.

Dr. Karoll Gómez Correcha
Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez. Huelva.

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MAT-ES-2302940 V1Noviembre2023