Impacto del uso de caplacizumab en primera línea en los resultados del tratamiento de la PTTa

Antecedentes

El nanocuerpo dirigido al Factor de von Willebrand caplacizumab ha cambiado significativamente el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica inmunitaria (PTTa) en los últimos años. Los datos de los ensayos controlados aleatorizados han establecido su eficacia y seguridad.

Objetivos

Este estudio tiene como objetivo abordar preguntas abiertas sobre la selección de pacientes, la adaptación de la duración del tratamiento, los obstáculos en la prescripción de caplacizumab en PTTa, el efecto en el tratamiento adyuvante y los resultados en el entorno de vida real.

Métodos

Recopilación de datos de cohortes retrospectivas y observacionales de 113 episodios de PTTa tratados con caplacizumab y 119 episodios de control histórico tratados sin caplacizumab. Se agregan datos de los ensayos de fase II/III de caplacizumab y datos de vida real de Francia, el Reino Unido, Alemania y Austria (846 episodios, 396 tratados con caplacizumab y 450 controles históricos).

Resultados

Caplacizumab fue eficaz en la PTTa, independientemente del momento de inicio del tratamiento, reduciendo el tiempo de PTTa activa solo cuando se usó en la terapia de primera línea dentro de las 72 horas posteriores al diagnóstico y hasta al menos la remisión parcial de la actividad de ADAMTS13. Datos agregados de múltiples poblaciones de estudio mostraron que el uso de caplacizumab resultó en una reducción absoluta significativa del riesgo del 2.87% para la mortalidad relacionada con PTTa (NNT=35) y una reducción del riesgo relativo del 59%.

Conclusiones

Caplacizumab debe usarse en primera línea y hasta la remisión de ADAMTS13 porque reduce la mortalidad y la refractariedad de PTTa, y disminuye el número de intercambios plasmáticos diarios y la estancia hospitalaria. Este ensayo está registrado en www.clinicaltrials.gov con el número #NCT04985318.

Palabras Claves

Proteína ADAMTS13, estudio observacional, púrpura, microangiopatías trombóticas, trombocitopénica trombótica, factor de von Willebrand.

Autores

Linus A. Völker, Jessica Kaufeld, Gesa Balduin, Lena Merkel, Lucas Kühne, Dennis A. Eichenauer, Thomas Osterholt,  Holger Hägele, Martin Kann, Franziska Grundmann, Benedikt Kolbrink, Kevin Schulte, Anja Gäckler, Andreas Kribben, Kristina Boss, Sebastian A. Potthoff, Lars C. Rump, Tilman Schmidt, Anja S. Mühlfeld, Karsten Schulmann, Matthias Hermann, Jens Gaedeke, Kristin Sauerland, Jörn Bramstedt, Ulrich P. Hinkel, Wolfgang Miesbach, Frederic Bauer , Timm H. Westhoff , Heike Bruck , Veronika Buxhofer-Ausch, Tobias J. Müller, Ralph Wendt, Ana Harth, Adrian Schreiber, Evelyn Seelow, Markus Tölle, Christopher Gohlisch, Markus Bieringer, Gesa Geuther, Wolfram J. Jabs, Michael Fischereder, Anke von Bergwelt-Baildon, Ulf Schönermarck, Paul Knoebl, Jan Menne, Paul T. Brinkkoetter, the German TTP-Study Group

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