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Introducción

Caplacizumab demostró eficacia y seguridad en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunológico (PTTa) en el ensayo de fase 3 HERCULES. Sin embargo, los datos sobre los resultados a largo plazo tras el tratamiento con caplacizumab son limitados.

Objetivos

El ensayo post-HERCULES (NCT02878603) evaluó los resultados a largo plazo de los pacientes con PTTa tratados con caplacizumab en HERCULES, así como la seguridad y eficacia del uso repetido de caplacizumab.

Pacientes/Métodos

Durante más de 3 años de seguimiento, los pacientes podían recibir caplacizumab de forma abierta con recambio plasmático terapéutico (PEX, por sus siglas en inglés) y terapia inmunosupresora (IST, por sus siglas en inglés) en caso de recurrencia. Se evaluaron los eventos adversos (EA) durante el período general del estudio (población de intención de observar [ITO, por sus siglas en inglés]) y durante las recurrencias (población de recurrencia). Se evaluaron eventos relacionados con PTTa (muerte relacionada con PTTa, recurrencia, eventos tromboembólicos mayores) en la población ITO de eficacia (pacientes sin recurrencia durante HERCULES o antes del post-HERCULES).

Resultados

Entre los 104 pacientes inscritos, las incidencias de EA y EA graves fueron similares entre los pacientes que recibieron caplacizumab + TPE + IST durante HERCULES (n = 75) y aquellos tratados con placebo + TPE + IST (placebo; n = 29). Los eventos relacionados con PTTa ocurrieron en el 8% de los pacientes (4/49) asignados al azar a caplacizumab durante HERCULES en comparación con el 38% (11/29) asignado al azar a placebo. Diecinueve pacientes tuvieron ≥1 recurrencia; 13 de estos fueron tratados con caplacizumab. El primer episodio de recurrencia se resolvió o estaba resolviéndose para todos los pacientes tratados con caplacizumab, incluidos nueve pacientes con uso repetido de caplacizumab. Todas las segundas recurrencias (6/6) se resolvieron. El perfil de seguridad de caplacizumab para el tratamiento de recurrencias fue consistente con HERCULES; la mayoría de los eventos hemorrágicos no fueron graves. No se observaron casos importantes de disfunción de órganos.

Conclusiones

El seguimiento a largo plazo respalda la seguridad y eficacia de caplacizumab para PTTa y su uso en recurrencias.
Palabras clave: plaquetas sanguíneas, caplacizumab, estudios de seguimiento, púrpura trombocitopénica trombótica, factor de von Willebrand

Autores

Marie Scully, Javier de la Rubia, Katerina Pavenski, Ara Metjian, Paul Knöbl, Flora Peyvandi, Spero Cataland, Paul Coppo, Johanna A. Kremer Hovinga, Jessica Minkue Mi Edou, Rui De Passos Sousa, Filip Callewaert, Sriya Gunawardena, Julie Lin

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