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El 22nd WORLDSymposium, celebrado del 2 al 6 de febrero de 2026 en San Diego, congregó a especialistas de referencia en enfermedades de depósito lisosomal para compartir los avances más recientes en diagnóstico, monitorización y abordaje. Entre las contribuciones de esta edición destacan el primer programa oficial de cribado neonatal para enfermedad de Pompe y MPS-I en España, nuevas estrategias de sustitución enzimática de próxima generación para enfermedad de Gaucher, datos de seguimiento longitudinal con biomarcadores en enfermedad de Pompe de inicio tardío, actualizaciones del ensayo fase 3 PERIDOT con venglustat en enfermedad de Fabry, y nuevas evidencias sobre el papel del déficit de vitamina D y los marcadores de NETs en enfermedades lisosomales.

A continuación puedes consultar y descargar los pósters organizados por patología.

Gaucher y ASMD

From Childhood to Adulthood: A Descriptive Analysis of Clinical Features in Patients with Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD)

Next-Generation Enzyme Replacement Strategies for Gaucher Disease

Fabry

Efficacy and Safety Study of Venglustat in Patients with Symptomatic Fabry Disease: Updates on the PERIDOT Study, A 12-Month Phase 3 Randomized Clinical Trial

Methods to detect cross-reactivity of anti α-galactosidase A IgG antibody produced against other enzyme replacement therapy to pegunigalsidase in FD patient's serum

Enfermedades lisosomales

MPS y Pompe

Todos los materiales del RAREVIEW 2026

MAT-ES-2601541 V1 Mayo 2026