Descifrando Pompe #3

Autor:

Campus Sanofi

Último número de Descifrando Pompe, centrado en casos clínicos donde las decisiones tempranas pueden cambiar el curso de la enfermedad desde los primeros días de vida

Este número de Descifrando Pompe presenta un caso clínico de enfermedad de Pompe de inicio infantil (IOPD) en un recién nacido, poniendo el foco en el diagnóstico precoz, el inicio urgente de la terapia enzimática de reemplazo y la compleja toma de decisiones ante la aparición de eventos adversos graves. A través de la experiencia clínica, se abordan el manejo de pacientes CRIM negativos, la inducción de tolerancia inmunitaria y la desensibilización al tratamiento, destacando la importancia de un abordaje multidisciplinar para garantizar la continuidad terapéutica y mejorar el pronóstico a largo plazo.

Formato PDF, 12 páginas

Doctores:

Dr. Francisco J. Aguirre Rodríguez. Neuropediatra del Hospital Universitario Materno Infantil Princesa Leonor. Almería.
Dra. Ángela Aguirre Segura. MIR en Pediatría en el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús. Madrid.
Dra. Patricia Aguilera López. Neuropediatra del Hospital Universitario Materno Infantil Princesa Leonor. Almería.
Dra. Esther Jiménez Iniesta. Neuropediatra del Hospital Universitario Materno Infantil Princesa Leonor. Almería.
Dra. Ángeles Ortega Montes. Cardióloga pediátrica del Hospital Universitario Materno Infantil Princesa Leonor. Almería.

Actualidad científica sobre la Enfermedad de Pompe

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Contenido mínimo de Myozyme®

PRESENTACIÓN, PRECIO Y CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN:
Myozyme 50 mg polvo concentrado para solución para perfusión – 1 vial (CN 654213.2): PVP: 580,91 €, PVP IVA: 604,15 €. Medicamento sujeto a prescripción médica. Financiado por el SNS. Uso hospitalario.

Ver ficha técnica de Myozyme ®

Contenido mínimo de ▼Nexviadyme®

PRESENTACIÓN, PRECIO Y CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN:
Nexviadyme 100 mg polvo para concentrado para solución para perfusión – 1 vial (CN 758183.3): PVP notificado: 1.105,91 €, PVP IVA notificado: 1.150,15 €. Medicamento sujeto a prescripción médica. Financiado por el SNS. Uso hospitalario. Consulte la ficha técnica completa antes de prescribir este medicamento.

Ver la ficha técnica de Nexviadyme

▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento

MAT-ES-2504035 V1 Enero 2026