- Artículo
- Fuente: Campus Sanofi
- 2 dic 2022
Estudio fase I/II de dos brazos (MOZAIC): Plerixafor en pacientes pediátricos con tumores sólidos elegibles para trasplantes autólogos
Abstract
Este estudio investigó la seguridad y eficacia de plerixafor en niños con cáncer. La fase 1 investigó la dosis, la farmacocinética (PK), la farmacodinámica (PD) y la seguridad de plerixafor + movilización estándar (G-CSF ± quimioterapia). El criterio principal de valoración de la fase 2 fue la movilización satisfactoria (duplicación del recuento de células CD34+ en sangre periférica en las 24 h anteriores a la primera aféresis) en pacientes tratados con plerixafor + movilización estándar frente a movilización estándar sola. En la fase 1, se trataron tres pacientes por grupo de edad (2-<6, 6-<12 y 12-<18 años) con cada nivel de dosis (160, 240 y 320 µg/kg). Según los datos de PK y PD, la dosis propuesta para la fase 2 fue de 240 µg/kg (pacientes de 1 a <18 años), en la que se incluyeron 45 pacientes (30 en el brazo plerixafor, 15 en el brazo estándar). La demografía y las características de los pacientes estuvieron bien equilibradas entre los brazos de tratamiento. Más pacientes en el grupo de plerixafor (24/30, 80%) cumplieron el criterio principal de valoración de movilización satisfactoria que en el grupo estándar (4/14, 28,6%, p = 0,0019). Los eventos adversos informados en relación con el tratamiento del estudio fueron leves y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. Plerixafor + G-CSF estándar ± quimioterapia movilizadora fue generalmente bien tolerado y eficaz cuando se usó para movilizar células CD34+ en pacientes pediátricos con cáncer.
Autores
Bruce Morland, Tomas Kepak, Sandro Dallorso, Julian Sevilla, Dermot Murphy, Roberto Luksch, Isaac Yaniv, Peter Bader, Jochen Rößler, Gianni Bisogno, Britta Maecker-Kolhoff, Peter Lang, C Michel Zwaan, David Sumerauer, Gergely Kriván, John Bernard, Qianying Liu, Eileen Doyle, Franco Locatelli.
MAT-ES-2300202 V1 - Febrero 2023