La movilización sin QT (± plerixafor a demanda) es coste-efectiva en pacientes con mieloma múltiple

Este primer análisis de coste-efectividad (ACE) italiano que utiliza un modelo de decisión basado en datos de un panel de oncohematólogos, llegó a la conclusión que la movilización sin quimioterapia (± plerixafor a demanda) es coste-efectiva en pacientes con mieloma múltiple que son aptos para trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos (TAPH).

Mensaje clave

• En pacientes italianos con mieloma múltiple aptos para TAPH, un modelo de ACE basado en un árbol de decisión que comparó el factor estimulante de las colonias de granulocitos (G-CSF) solo con ciclofosfamida 4 g/m² + G-CSF (± plerixafor a demanda) demostró lo siguiente:
  •  Coste-efectividad (caso base): G-CSF solo fue fuertemente dominante frente a la ciclofosfamida + G-CSF (± perixafor a demanda) con ahorros crecientes de 1.198,59 € y una probabilidad creciente de aféresis óptima de 4 millones de CD34⁺ (+0,052)
  • Los análisis de sensibilidad confirmaron la robustez de los resultados del caso base.
    • La probabilidad de que G-CSF (± plerixafor a demanda) sea coste-efectivo fue del 72,46 %, 84,24 % y 86,12 % cuando el umbral era de 0 €, 25.000 € y 40.000 €, respectivamente.

Métodos

• Un panel de seis oncohematólogos italianos aportó sus datos a través de un cuestionario especial para el desarrollo del modelo de ACE.
  • Los pacientes italianos con mieloma múltiple aptos para TAPH se incluyeron en el análisis.
  • El modelo de ACE se construyó con datos demográficos, datos sobre el uso de recursos sanitarios y no sanitarios obtenidos de los datos del panel.
    • El modelo de ACE que se aplicó en este estudio adoptó la perspectiva de sociedad más amplia, en oposición al coste por año de vida ajustado por la calidad (AVAC) que se utiliza ampliamente en el sector sanitario para la evaluación económica.
    • La movilización basada en la quimioterapia puede afectar más a los recursos y tiempo de los pacientes (y de sus familias) que los esquemas sin quimioterapia; mientras que los AVAC son una medida de la efectividad no clínica y no específica que pondera la supervivencia de los pacientes para la calidad de vida relacionada con la salud (utilidad).
  • Se calcularon los costes y la probabilidad de obtener satisfactoriamente 4 millones de CD34⁺ para la movilización de células madre con G-CSF solo frente a dosis alta de ciclofosfamida 4 g/m² + G-CSF (± plerixafor a demanda) utilizando un modelo de árbol de decisión.
    • Se estimaron las diferencias en los costes (coste creciente [ΔC]) y la probabilidad de aféresis satisfactoria (efectividad creciente [ΔE]) para los esquemas de movilización utilizando la relación coste-efectividad incremental (ICER).
  • El periodo de tiempo para el árbol de decisión abarcó desde la movilización hasta la aféresis satisfactoria.
  • No se incluyeron los costes y resultados de TAPH posteriores.
  • Valoración de recursos: se valoraron los recursos sanitarios (financiados por el Sistema Sanitario Nacional italiano) y no sanitarios.
    • Los recursos sanitarios incluyeron: ciclofosfamida, G-CSF y plerixafor y su administración; hospitalización por neutropenia febril y transfusiones de eritrocitos y/o plaquetas; catéter venoso central; aféresis; y manipulación de las células madre.
    • Los costes para los pacientes y sus familias constaron de gastos directos (incluidos todos los recursos no sanitarios como los costes del transporte), la pérdida de productividad del paciente y los cuidados informales prestados por los cuidadores.

Resultados clave

• Resumen de los resultados no monetarios del modelo de ACE:
  • Se supuso que los pacientes se incorporaron al modelo de ACE con una edad media de 57,62 años (independientemente del esquema de movilización utilizado).
  • Parámetros de movilización: los pacientes que se sometieron a movilización sin quimioterapia y con quimioterapia recibieron una media de 0,71 y 0,14 viales de plerixafor a demanda, respectivamente. Los parámetros de movilización clave se resumen en la siguiente tabla.

^aIC 95 % distribución gamma [27, 47].

• Sesiones de aféresis: movilización sin quimioterapia = 2,00 sesiones; movilización con quimioterapia = 1,6 sesiones de aféresis (pero se omitieron 0,48 y 0,95 sesiones de aféresis, respectivamente [por movilización insuficiente])
• Pérdida de productividad media: movilización sin quimioterapia = 11,47 horas de trabajo; movilización con quimioterapia = 78,08 horas de trabajo
• Cuidados informales medios: movilización sin quimioterapia = 11,34 horas;
• Coste y ACE:
  • El coste social total para G-CSF solo y para ciclofosfamida + G-CSF (± plerixafor a demanda) fue de 8039,85 € y 9238,44 € por paciente, respectivamente.
  • Para ambos programas de atención sanitaria, los cost-drivers o impulsores del coste fueron los fármacos prescritos durante la movilización (61,29 % y 20,86 % del coste total).
  • Diferencias en los costes (ΔC): G-CSF solo frente a ciclofosfamida + G-CSF (± plerixafor a demanda) se asoció con una ΔC de −1198,59 € (ahorro incremental)
  • Probabilidad de aféresis satisfactoria (ΔE): el G-CSF solo frente a la ciclofosfamida + G-CSF (± plerixafor a demanda) se asoció con una ΔE de +0,052 (probabilidad creciente de una aféresis satisfactoria de 4 millones de CD34⁺)

• La incertidumbre de la ICER del caso base se abordó mediante análisis de sensibilidad unilaterales, probabilísticos y de escenarios:
  • Análisis de sensibilidad unilateral: las mayores variaciones en la ICER del caso base se observaron en cambios en el número de viales de plerixafor administrados
  • Análisis de sensibilidad probabilístico: la probabilidad de que G-CSF (± plerixafor a demanda) sea rentable fue del 72,46 %, 84,24 % y 86,12 % cuando el umbral era de 0 €, 25.000 € y 40.000 €, respectivamente
  • Análisis de sensibilidad de escenarios: la pauta de movilización sin quimioterapia mantuvo su fuerte dominio (para la mayoría de los supuestos analizados)

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