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  2. Fuente: Campus Sanofi
  3. 19 sept 2023
6 min

Caso clínico 1: Mozobil en paciente pediátrico

Autor:

Dres. Dr. Juan Carlos Vallejo Llamas y Julián Sevilla

Movilización con plerixafor en pediatría

Formato PDF, 20 páginas

Aprendizajes del caso clínico

La eficacia y la seguridad de plerixafor (Mozobil®) en combinación con G-CSF para mejorar la movilización y colecta de progenitores hematopoyéticos (PHs) para trasplante autólogo de sangre periférica (TASPE) están bien establecidas en adultos desde hace más de una década. Sin embargo, el conocimiento del uso de Mozobil en población pediátrica es más reciente, por lo que su abordaje específico es un área de especial interés.

El Dr. Sevilla presenta el caso de una niña de 20 meses de edad (12 kg), con un tumor embrionario con rosetas multicapa grado IV (OMS 2016), cuyo esquema terapéutico incluía tres intensificaciones con rescate hematopoyético. El objetivo mínimo de la colecta era, por tanto, obtener > 6 x 106 CD34/kg para abordar los tres TASPEs. Tras cuatro días de G-CSF a 12 mcg/kg/día, las CD34 en SP del quinto día fueron de 13/mcL y la aféresis tuvo un rendimiento de 2,27 x 106 CD34/kg. La administración de una dosis de Mozobil (a 240 mcg/kg) esa misma noche multiplicó por cinco las CD34 en SP del sexto día (68/mcL) y permitió una aféresis de 6,56 x 106 CD34/kg, superando el objetivo de recolección en un solo proceso.

El caso muestra elegantemente varios principios:

  1. La importancia de preestablecer un objetivo de recolección de PHs individualizado.
  2. La conveniencia de evitar más de dos aféresis por proceso de movilización, mediante la administración de Mozobil si el rendimiento de la primera colecta es subóptimo para nuestro objetivo.
  3. La eficiencia y seguridad de Mozobil en pacientes pediátricos.

En contrapunto, el Dr. Sevilla señala los inconvenientes de la principal estrategia para los niños malos movilizadores en la era anterior a Mozobil: el empleo de dosis altas de G-CSF (vg. 24 mcg/kg/día). Entre ellos, se encuentra el desarrollo de efectos adversos en la mitad de los pacientes y el fracaso de movilización en, al menos, uno de cada diez casos.

El Dr. Sevilla, además, analiza los resultados del estudio MOZAIC en el que se demuestra que la adición de Mozobil al esquema de movilización de PHSP es eficiente y seguro en pacientes pediátricos con linfomas y tumores sólidos.

El caso clínico presentado, es paradigmático del empleo de Mozobil de rescate, es decir, tras la obtención de una cantidad subóptima de CD34 en una aféresis. Pero Mozobil se emplea también en otras circunstancias: uso anticipado (basado en la cifra de CD34 en SP pre-colecta), profilaxis secundaria (tras el fallo de un proceso previo de movilización) y profilaxis primaria (basado en la presencia de varios de factores de riesgo). Estas modalidades de usos, bien conocidas en adultos, son también potencialmente aplicables al paciente pediátrico. El empleo de estas diferentes estrategias redunda en una serie de ventajas del uso de Mozobil asociado a dosis estándar de G-CSF (10-12 mcg/kg/día), entre las que se encuentran las siguientes:

  1. Mejor capacidad de predicción del día de la aféresis
  2. Mayor probabilidad de recolectar el número óptimo de células por proceso
  3. Disminución del número de sesiones de aféresis
  4. Reducción del tiempo de aféresis (menos volumen de sangre procesada)
  5. Buen perfil de seguridad
  6. Optimización de la utilización de los recursos de la Unidad de aféresis
  7. Reducción de costes secundarios del proceso de movilización y aféresis


 

Autores

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Dr. Juan Carlos Vallejo Llamas
Coordinador del proyecto In-Depth

Dr. Julián Sevilla
Servicio de Hematología y Oncología Pedriática. Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid. 

  

Contenido mínimo de Mozobil®

PRESENTACIÓN, PRECIO Y CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN:
Mozobil 20 mg/ml solución inyectable - 1 vial (CN: 663769.2). PVP: 5.538,22 €. PVP IVA: 5.759,75 €. Financiado por el SNS. Medicamento sujeto a prescripción médica. Uso hospitalario.

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Referencias
  1. Morland B, Kepak T, Dallorso S, et al. Plerixafor combined with standard regimens for hematopoietic stem cell mobilization in pediatric patients with solid tumors eligible for autologous transplants: two-arm phase I/II study (MOZAIC). Bone Marrow Transplant. 2020 Sep;55(9):1744-1753.
  2. Iriondo J, Zubicaray J, Sebastián E, et al. Mobilization with high-dose granulocyte colony-stimulating factor alone at 12 μg/kg twice a day in high-risk pediatric patients: A retrospective analysis of the experience in a single center. J Clin Apher. 2022 Oct;37(5):420-429.
  3. Bueno JL, Alegre A, López O, et al. Agreements and uncertainties in autologous HSC mobilization and collection. A Spanish consensus document. BMT 2020 Apr;55(4):811-7
  4. Karres D, Ali S, van Hennik PB, Straus S, et al. EMA Recommendation for the Pediatric Indications of Plerixafor (Mozobil) to Enhance Mobilization of Hematopoietic Stem Cells for Collection and Subsequent Autologous Transplantation in Children with Lymphoma or Malignant Solid Tumors. Oncologist. 2020 Jun;25(6):e976-e981.

MAT-ES-2302091 V1 – Julio 2023  

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