- Artículo
- Fuente: Campus Sanofi
- 3 ago 2025
Tratamiento de la PTI
El tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria (PTI), en adultos debe individualizarse para cada paciente en función de diversos factores, como la duración de la enfermedad, la edad, el estado general de salud y, lo que es más importante, las preferencias del paciente.1,2
Tratamiento y manejo de la PTI 1,2
Muchos pacientes con PTI sin hemorragias graves pueden controlarse mediante observación y es posible que solo requieran intervenciones farmacológicas cuando su recuento plaquetario descienda por debajo de 20-30 (x109/L).1,2
Para obtener más información sobre cómo los profesionales sanitarios pueden crear un plan de tratamiento individualizado para la PTI, consulte las directrices para el diagnóstico y el tratamiento de la PTI.
Tratamiento de la PTI con intervenciones farmacológicas3-10
Las terapias actuales para la PTI tienen como objetivo tratar únicamente la trombocitopenia, previniendo el sangrado y aumentando los recuentos bajos de plaquetas. Aunque el sangrado relacionado con la PTI es común, solo en casos excepcionales pone en peligro la vida.
Sigue existiendo una necesidad no cubierta de terapias que aborden los múltiples objetivos que contribuyen a la desregulación inmunitaria subyacente que provoca la PTI en lugar de solo los síntomas primarios.
Corticoesteroides para la PTI 1,2,11
Para muchos pacientes, los corticosteroides son el tratamiento de primera línea recomendado para la PTI. La terapia puede iniciarse en pacientes adultos recién diagnosticados sin hemorragias graves cuando su recuento plaquetario cae por debajo de un umbral entre 30 (x109/L) y 20 (x109/L).
Los corticosteroides pueden mejorar el recuento de plaquetas al suprimir ampliamente la actividad del sistema inmunitario autorreactivo, reduciendo así la generación de autoanticuerpos contra las plaquetas.
El medicamento comienza a ejercer su función en un plazo de 2 a 14 días y tiene una tasa de respuesta del 60-80 %. Sin embargo, solo el 30-50 % de los pacientes muestran una respuesta duradera cuando se suspende la medicación, y las remisiones permanentes son poco frecuentes.
Los corticosteroides pueden causar efectos secundarios en la mayoría de los pacientes, incluyendo un impacto negativo en la salud mental, hipertensión, atrofia muscular y glaucoma.
Agonistas del receptor de trombopoietina (TPO-RA) para la PTI
Los TPO-RA suelen estar indicados como tratamiento de segunda línea en pacientes resistentes al tratamiento con PTI nueva, persistente y crónica. También pueden utilizarse como tratamiento de urgencia.1,2,11,12
Los TPO-RA estimulan la trombocitopoyesis en los megacariocitos. Los efectos se observan después de 3-14 días, dependiendo del fármaco específico utilizado, con tasas de respuesta que varían entre el 65 % y el 80 %, y solo entre el 8 % y el 32 % de los pacientes experimentan una respuesta duradera después de suspender la medicación.2,11,12
Los TPO-RA causan diversos efectos secundarios, como trombosis, transaminitis, reacciones cutáneas y problemas gastrointestinales.2,11,12
Inmunoterapia dirigida para PTI 1,2,11,12
La inmunoterapia dirigida se utiliza como tratamiento de segunda o tercera línea. Estos fármacos pueden ser una opción adecuada para los pacientes que desean evitar la medicación a largo plazo y la cirugía.
La inmunoterapia dirigida utiliza anticuerpos para atacar las células B productoras de autoanticuerpos, lo que conduce a la destrucción de las células.
Esta terapia comienza a ejercer su función después de 7 a 56 días. El 60 % de los pacientes responden inicialmente al tratamiento, y el efecto se mantiene en un 10-40 % después de suspender el fármaco.
Los efectos secundarios suelen ser leves; sin embargo, el tratamiento podría hacer que los pacientes sean más susceptibles a las infecciones.
Inmunoglobulina intravenosa (IGIV) para la PTI 1,2,13,14
La IVIg eleva rápidamente los niveles de plaquetas y, por lo tanto, podría utilizarse como tratamiento de urgencia para la PTI. Como tratamiento de primera línea, la IVIg también podría combinarse con corticosteroides. Sin embargo, no se ha descrito que el tratamiento con IVIg para la PTI por sí solo proporcione una respuesta duradera.
Actualmente se desconoce el mecanismo de acción detallado de la IVIg. Se cree que inhibe la fagocitosis de las plaquetas.
Los efectos secundarios clínicamente relevantes de la IVIg pueden incluir hipotensión arterial, arritmia, reacciones cutáneas y síntomas similares a los de la gripe.
Inmunoglobulina anti-D (anti-D) para la PTI 1,2
La inmunoglobulina anti-D solo está disponible en algunos países para el tratamiento de la PTI. Podría utilizarse como tratamiento de primera línea. Sin embargo, los posibles efectos secundarios podrían hacerla inadecuada para la mayoría de los pacientes sin hemorragias graves.
La anti-D es un anticuerpo que se une selectivamente a los eritrocitos rhesus positivos. La interacción conduce a la degradación de los eritrocitos por el bazo. Se cree que el proceso interfiere en la destrucción de las plaquetas y, en consecuencia, provoca un aumento del recuento plaquetario en pacientes con trombocitopenia inmune.
Entre los efectos secundarios graves del tratamiento con anti-D para la PTI se encuentra la hemólisis intravascular.
Tratamientos no farmacológicos de la PTI
Además de los medicamentos, existen intervenciones no farmacológicas.
Esplenectomía para la PTI 1-3,11,12,15
La esplenectomía puede ser un tratamiento de segunda línea útil para pacientes crónicos que prefieren evitar la medicación a largo plazo y buscan una respuesta duradera; la tasa de éxito de la esplenectomía para la PTI es de aproximadamente el 80 %. Se debe evitar la esplenectomía durante los primeros 12 meses tras el diagnóstico inicial, ya que la PTI puede remitir espontáneamente durante el primer año. Además, la recaída de la PTI o la PTI refractaria tras una esplenectomía afecta al 30-50 % de los pacientes.
La esplenectomía también se puede utilizar como tratamiento de urgencia.
El bazo desempeña un doble papel en la PTI. Los macrófagos esplénicos eliminan las plaquetas cubiertas de autoanticuerpos, mientras que las células plasmáticas esplénicas son las principales productoras de autoanticuerpos contra las plaquetas. Por lo tanto, la extirpación del bazo interrumpe estos procesos.
Los efectos secundarios para los pacientes con PTI tras una esplenectomía incluyen un mayor riesgo de infección por bacterias encapsuladas y requieren vacunas repetidas. Un amplio estudio basado en registros mostró un mayor riesgo de sepsis temprana y tardía entre los pacientes con PTI que se habían sometido a una esplenectomía que entre los que no lo habían hecho. También se ha descrito una mayor incidencia de otras complicaciones vasculares, como enfermedad coronaria, accidente cerebrovascular e hipertensión pulmonar tromboembólica crónica, entre los pacientes que se han sometido a una esplenectomía.
Transfusión de plaquetas para la PTI 2,11,12,16,17
La transfusión de plaquetas en combinación con IgIV y corticosteroides puede utilizarse como tratamiento de urgencia.
El efecto de las transfusiones de plaquetas desaparece rápidamente. Además, el tratamiento parece no reducir la mortalidad y solo hay estudios limitados sobre los beneficios de las transfusiones de plaquetas en la PTI.
Es importante señalar que las transfusiones de plaquetas pueden provocar respuestas inmunitarias graves, como reacciones transfusionales anafilácticas y febriles no hemolíticas.
PTI inducida por medicamentos 18,19
Algunos fármacos pueden desencadenar la PTI. Entre los medicamentos que pueden inducir la PTI se incluyen la quinina, la penicilina, la heparina, las sales de oro, los antibióticos sulfonamidas y los fármacos antiinflamatorios no esteroideos. En estos casos, se debe considerar la interrupción del medicamento para el tratamiento de la PTI.
Estilto de vida 2
Algunos pacientes con PTI pueden tener que adoptar cambios en su estilo de vida para prevenir las hemorragias. Esto podría incluir evitar actividades que estén asociadas con un mayor riesgo de hemorragia, como los deportes de combate y de contacto.
Tratamientos emergentes para la PTI
La hemorragia es solo una de las consecuencias de la PTI, pero existe una amplia gama de síntomas de la PTI que afectan a la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de los pacientes.3,20-23
Los objetivos del tratamiento de la PTI han pasado de centrarse únicamente en el recuento plaquetario a un control integral de la enfermedad.2
Una mejor comprensión de la fisiopatología de la PTI está permitiendo a los investigadores desarrollar tratamientos innovadores que se centran en los mecanismos subyacentes de la PTI. Entre ellos se encuentran los inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), los bloqueadores del receptor Fc neonatal (FcRn), los multímeros de inmunoglobulina recombinante, los inhibidores del complemento, las terapias de depleción de células plasmáticas y los inhibidores del factor activador de células B (BAFF).7,11
Más información sobre:
Referencias
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MAT-ES-2503333 V1 Mayo 2026